Najdroższy lek na świecie.

Najdroższy lek na świecie. Koszt terapii to ponad 2 miliony dolarów

Już wkrótce na rynek wejdzie najdroższy lek na świecie. Koszt terapii szacuje się na ponad 2 miliony dolarów. To ogromna szansa dla dzieci chorych na SMA.

1. Najdroższy lek na świecie

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis dostał zielone światło od amerykańskiej Agencji ds. Leków i Żywności. Na rynek wejdzie terapia Zolgensma.

Cenę jednorazowego wlewu szacuje się na 2,1 mln dolarów. To pierwsza terapia genowa celująca w rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Ta choroba genetyczna powoduje obumieranie neuronów odpowiedzialnych za prawidłową pracę mięśni. Chorzy sukcesywnie tracą sprawność i wydolność oddechową, wielu z nich umiera.

Terapia Zolgensma celuje w wadliwe geny. Dzięki temu możliwe jest oddziaływanie na organizm i powstrzymanie neuronów przed obumieraniem. Wczesne wdrożenie leczenia umożliwia normalny rozwój. Z terapii Zolgensma będą mogły skorzystać dzieci do drugiego r.ż. Już teraz mówi się o tysiącach pacjentów z szansami na sukces w leczeniu.

Dotychczas schorzenie uważano za nieuleczalne. Stosowana rehabilitacja pozwalała jedynie spowalniać neurodegradację i poprawiać jakość życia pacjentów.

2. Rdzeniowy zanik mięśni – metody i koszty leczenia

Istnieje już inny farmaceutyk do leczenia tego schorzenia. Nusinersen, w Europie znany jako Spinraza, to lek na SMA obecny już od 2016 na rynku amerykańskim i od 2017 roku na rynku europejskim. Badania nad jego skutecznością wciąż jednak trwają. Cena to „tylko” 750 tys. dolarów w pierwszym roku terapii i 375 tys. dolarów w każdym kolejnym. W przypadku terapii Zolgensma już jednorazowy wlew może zatrzymać chorobę.

Novartis wyciąga rękę do mniej zamożnych pacjentów. Deklaruje możliwość ratalnych płatności lub odraczania wpłat w zależności od skuteczności terapii.

Źródło : https://portal.abczdrowie.pl/najdrozszy-lek-na-swiecie-koszt-terapii-to-ponad-2-miliony-dolarow